Генная терапия в утробе спасет от неизлечимой болезни

Проведённая ещё в утробе матери генная терапия может избавить ребёнка от редкого и неизлечимого расстройства мозга, как показало исследование. Это расстройство вызывает припадки, потерю памяти и замедление развития речевых навыков.

Генная терапия, осуществленная с эмбрионами в утробе матери, может предотвратить развитие синдрома Ангельмана - редкого мозгового расстройства, провоцирующего судорожные приступы, нарушения обучения, отсутствие речевых навыков, потерю памяти и даже исчезновение болевых ощущений.  Данный синдром можно распознать на стадии эмбрионального развития, то есть во время первого триместра беременности. Однако до последнего времени в распоряжении врачей и родителей будущего ребенка не было никаких способов предотвратить развития этого синдрома.

У детей, ставших его жертвами, один из их материнских генов приглушает критически важный родительский ген, что и вызывает все негативные симптомы. И вот теперь после десятилетия исследований ученые из Университета Северной Каролины, как они сами полагают, нашли способ лечения. Они применили методику редактирования генома CRISPR, с помощью которой успешно включили мутировавший ген у эмбрионов мышей. В результате эти грызуны появлялись на свет без всяких признаков неизлечимого расстройства.

Генетическая редактура эмбрионов - это одна из самых неоднозначных тем для обсуждения в современной медицине и обществе. Многие считают, что с помощью этой редактуры на свет будут появляться так называемые дизайнерские дети, а изменения в генах повлияют на целые поколения, причём такими способами, о которых мы ещё даже не подозреваем, поскольку никаких исследований в этой области не проводилось. Однако существуют два типа редактирования генов, и использованная в ходе исследования техника уже получила зелёный свет от регулирующих органов.

Вопросы, ответы, комментарии